Polykystose rénale : l’espoir d’un traitement
La polykystose rénale autosomique dominante est à l’origine d'environ 6% des insuffisances rénales terminales en France. L’augmentation progressive du volume des kystes comprime peu à peu les néphrons et finit par léser le rein, pouvant aller jusqu’à provoquer une insuffisance rénale.
Aucun traitement n’a jusqu’à présent fait la preuve de son efficacité.
Le Lancet publie ces jours-ci les résultats de l’étude ALADIN, dont l’objectif principal était d’évaluer l’efficacité à 3 ans d’un traitement par octréotide-LAR sur le volume des reins, la progression des kystes et la fonction rénale.
Les patients, âgés de plus de 18 ans, étaient répartis en 2 groupes. Les uns (n=40) recevaient 2 injections intra-musculaires de 20 mg d’octréotide-LAR tous les 28 jours. Les autres (n=39) recevaient un placebo en intra-musculaires tous les 28 jours aussi.
Après 3 ans de traitement, le volume des reins avait diminué chez 15 participants du groupe octréotide-LAR et augmenté chez 20 d’entre eux. Il avait diminué chez seulement 6 participants du groupe placebo et augmenté chez 29 d’entre eux.
L’analyse réalisée 1 an après le début du traitement révèle que le volume des reins a significativement moins augmenté chez les patients sous octréotide-LAR que chez ceux sous placebo. Ce constat très encourageant est toutefois tempéré par les résultats obtenus aux contrôles réalisés 3 ans après le début du traitement. Ceux-ci révèlent en effet que la différence n’est plus significative à ce stade.
Un éditorial accompagnant la publication de ces résultats émet toutefois une mise en garde sur les conséquences au long cours de ces traitements. Le patient atteint de polykystose rénale sera en effet traité toute sa vie. Or, malgré des données plutôt rassurantes sur la sécurité d’emploi des analogues à longue durée d’action de la somatostatine, celles-ci ne concernent que des traitements prescrits à des patients atteints de cancers et présentant des anomalies hormonales. Rien n’indique jusqu’à présent que la sécurité d’emploi au long cours serait la même.
Un autre point incite à une certaine prudence. Il s’agit de l’atténuation de l’efficacité du traitement au fil des 3 ans de traitement, posant la question d’un éventuel échappement thérapeutique qui ferait disparaître l’effet bénéfique du traitement au long cours.
