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Plaidoyer pour que les médicaments soient évalués en prenant en compte la perspective patient

✅ Comment agir pour que les médicaments d’aujourd’hui et de demain soient évalués en fonction de leur impact réel sur la qualité de vie des patients ?

✅ Comment les patients et les associations qui les représentent peuvent-ils contribuer à produire des données utiles à la recherche ?

✅ Comment les institutions en charge de l’évaluation des produits de santé et des parcours de soins se positionnent-elles au sujet de la prise en compte de l’expérience des patients ?

➡️ Autant de questions que nous avons abordées avec les patients concernés et les différents experts lors du séminaire organisé par Renaloo et ses partenaires (France Greffe Cœur et/ou Poumons, Transhépate et Vaincre la mucoviscidose) le 24 septembre dernier.

 ➡️ Découvrir la synthèse de la journée (.pdf)

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➡️ Cette journée a notamment été l’occasion de faire un état des lieux de la prise en compte de l’expérience et de la qualité de vie des patients dans l’évaluation des médicaments, nous appuyant sur l’analyse de différents experts de toute première ligne. Des constats partagés sur la volonté de mieux faire pour que la médecine de demain réponde mieux aux besoins des patients qui éprouvent les traitements et leurs effets indésirables dans la vraie vie.

➡️ Nos propositions découlent de ces analyses. Elles sont concrètes, d’application immédiate et témoignent de notre engagement à contribuer, avec les instances sanitaires concernées, à favoriser l’implication des patients dans la recherche clinique, renforcer la prise en compte de la perspective patient pour objectiver la valeur des produits de santé et améliorer le parcours de soins grâce aux remontées de l’expérience patient.

  • En France, plus de 63 000 personnes vivent grâce à un organe greffé [1].

    Une fois greffés, les patients vivent quotidiennement avec des médicaments anti-rejet susceptibles d’occasionner des effets indésirables plus ou moins nombreux et graves. Le succès de ces traitements repose sur une forte d’adhésion des personnes et un suivi rigoureux.

    Plusieurs types de médicaments sont désormais disponibles. La plupart du temps, une combinaison de plusieurs d’entre eux est utilisée. Ces associations de plusieurs molécules ont permis de faire baisser le taux de rejet aigu d’environ 50 % au début des années 90 à environ 15%, voire moins, à l’heure actuelle.

    [1] https://solidarites-sante.gouv.fr/IMG/pdf/dossier_presse_jn_22_juin_2019.pdf

Ces médicaments anti-rejet produisent des effets secondaires et indésirables avec lesquels les patients doivent donc vivre au long cours. Se pose également la question des interactions avec les autres médicaments non immunosuppresseurs.

Les résultats de notre vaste enquête menée au printemps 2021 souligne nettement les difficultés que rencontrent les patients sous anti-rejet.

« En partageant leurs vécus, leurs perspectives et leurs préférences, les patients prouvent leurs capacités de produire des savoirs précieux sur la tolérance et les produits de santé, au bénéfice de l’ensemble des patients inscrits dans ces parcours de soins », souligne Claire Macabiau, présidente de l’association France Greffe Cœur et/ou Poumons.

  • Pour obtenir leur autorisation de mise sur le marché (AMM), la balance bénéfices/risques des médicament doit être favorable. Cette évaluation résulte des essais cliniques effectués par les laboratoires pharmaceutiques. Les décisions d’AMM sont fondées sur les résultats d’efficacité/performance et de tolérance/sécurité.
  • Pour être remboursables par l’Assurance Maladie obligatoire, les médicaments doivent ensuite être évalués par la Haute Autorité de Santé (HAS) dont les avis sont notamment déterminants pour la fixation de leur prix.

Plusieurs critères sont ainsi retenus pour apprécier le service médical rendu, et son amélioration, par les médicaments.  Parmi eux, la qualité de vie n’est que marginalement prise en compte par les autorités en charge d’évaluer les médicaments, notamment parce qu’il est difficile de fournir des données pertinentes et exploitables sur ce concept hautement complexe.

In fine, le prix des médicaments remboursables est, le plus souvent, fixé indépendamment de l’impact positif ou négatif des médicaments sur la qualité de vie des patients à qui ils sont destinés.

De l’aveu du Pr Cochat, président de la Commission de la Transparence de la HAS, « seulement 10% de ces données sont recueillies avec un critère de jugement à valeur démonstrative, soulevant la question de la qualité des données fournies. ».

Selon le Pr Olivier Chassany, professeur de thérapeutiques, Hôpital Hôtel-Dieu, « les agences nationales, à l’instar de la HAS, font une utilisation mesurée des Patient Reported Outcomes – PRO – dans les dossiers de remboursement. En effet, les indicateurs PRO ne répondent pas encore pleinement aux standards méthodologiques de la HAS (en l’absence d’aveugles ou de randomisation) et restent à ce titre difficiles à interpréter par l’agence. »

« En transplantation, le développement d’un score pour prédire la perte de greffon très tôt après la greffe est intéressant, tant pour la pratique clinique, que pour la recherche thérapeutique. La qualité de vie reste néanmoins absente de ce score, en premier lieu car elle reste difficile à mesurer », poursuit le Dr Olivier Aubert, néphrologue, Hôpital Necker, Paris Transplant Group.

Pour Caroline Izambert, ex-représentante des usagers à la Commission d’évaluation économique et de santé publique de la HAS, « la prise en compte de l’expérience patient est absolument pertinente dans les débats qui apparaissent en commission d’évaluation économique et de santé publique, notamment pour les médicaments onéreux en oncologie, où les coûts doivent être mis en balance avec la qualité de l’allongement de la vie. Pour autant, la perspective patient y est insuffisamment représentée ».

La première raison de cette lacune serait donc que : « la qualité de vie des patients reste encore difficile à mesurer dans le cadre du développement clinique des médicaments. En effet, la mise en évidence d’une amélioration statistiquement significative de la qualité de vie fait toujours prendre le risque d’une prolongation du temps de recherche au détriment du temps d’accès aux patient », selon Jean-Pierre Thierry, représentant des usagers à la Commission de la Transparence de la HAS.

Le contexte est aujourd’hui propice à une meilleure prise en compte de la l’expérience et de la qualité de vie des patients dans l’évaluation des médicaments.

  • Parce que tout le monde s’accorde à vouloir recentrer notre système de santé sur ce qui compte pour les patients, au nom de l’humanité des soins.
  • Parce que notre système de santé s’achemine progressivement vers une plus grande considération de l’expertise des associations de patients qui prouvent notamment, avec ce type d’enquête, qu’elles sont capables de produire des données de qualité sur le vécu des personnes qu’elles représentent.

« Véritables tiers de confiance pour l’ANSM, les associations de patients peuvent contribuer, avec ce type d’enquête, à acquérir une connaissance plus fine de l’utilisation d’un médicament et de pouvoir l’adapter à l’environnement dans lequel il est utilisé » souligne en ce sens Christelle Ratignier Carbonneil, directrice générale de l’ANSM.

  • Parce que la refonte de l’accès précoce aux médicaments, intervenue au 1er juillet dernier, renforce l’intérêt des contributions des associations de patients. « Dès le niveau de l’accès précoce, le rôle des patients est primordial. Les associations de patients sont en effet auditionnées pour l’élaboration du PUT-RD, Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données », mentionne le Pr Cochat.
  • Parce que le Health Data Hub agit pour « stimuler la recherche pour et avec les patients à travers sa direction citoyenne » comme le précise Stéphane Combes, sa directrice.

Par ailleurs, la présidence française de l’UE à partir de janvier 2022 devrait être, selon Christelle Ratignier Carbonneil, l’occasion de « positionner le sujet des données de vie réelle à travers des réunions thématiques au niveau européen, sous l’égide de l’Agence européenne du médicament ».

  • De nombreux chantiers sur l’amélioration des parcours de soins sont actuellement ouverts. Ils visent tous à organiser des prises en charge mieux adaptées aux besoins des personnes concernées qui vivent avec des maladies chroniques et des traitements au long cours faisant intervenir de nombreux professionnels dont l’exercice est insuffisamment coordonné.

    Dans le champ de la cancérologie, « la perspective patient est représentée par une multitude d’associations. Leur mobilisation aboutit à des avancées tangibles, comme en attestent la reconnaissance de la volonté des patients dans les choix des options thérapeutiques, la décision de prise remboursement d’un panier de soins de support en ville ou encore l’accès précoce à des thérapies innovantes », témoigne Catherine Cerisey, patiente experte, administratrice d’Europa Donna et Etincelle, enseignante de la perspective patient.

    Selon André Le Tutour, vice-président de l’association Transhépate, « l’émergence des parcours, centrés sur les besoins du patient, est freinée par les modes de financement actuels, lesquels ne valorisent que l’acte, et donc la quantité au détriment de la qualité. Ils ne permettent également pas d’accompagner les prises en charge pluridisciplinaires. Or, les temps de coordination et de concertation, d’écoute et d’accompagnement sont absolument indispensables au suivi au long court des patients greffés. Autant de considérations à prendre en compte dans la perspective d’intégrer la perspective patient aux outils d’amélioration des parcours ».

    L’Assurance Maladie s’engage ! « Les nouveaux parcours doivent prendre en compte la globalité de l’expérience patient sur des pathologies données : de l’aval (prévention primaire et secondaire visant à éviter l’hospitalisation) à l’amont avec le retour à domicile », Dominique Martin, médecin conseil national de l’Assurance Maladie.

Ce que nous demandons : 10 propositions pour que les médicaments d’aujourd’hui et de demain soient évalués en prenant en compte la perspective patient

  • Pour favoriser l’implication des patients dans la recherche clinique pour répondre plus finement à leurs besoins et attentes
    • Encourager la multiplication des partenariats entre associations de patients et équipes de recherche
    • Identifier de nouvelles sources de financements destinés aux études menées par les associations de patients
    • Développer des programmes de formation aux exigences techniques et méthodologiques de la recherche clinique à destination des associations
  • Pour renforcer la prise en compte de la perspective patient pour objectiver la valeur des produits de santé
    • Créer un nouveau « critère patient » dans l’évaluation qui permettrait de rassembler et mesurer objectivement la qualité de vie, l’expérience et la préférence des patients dans leurs prises en soins et leurs traitements.
    • Croiser les données obtenues par les patients avec les données existantes dans les bases publiques, en particulier, les données administratives, génomiques et hospitalières centralisées au sein du Health Data Hub.
  • Pour améliorer le parcours de soins grâce aux remontées de l’expérience patient
    • Renforcer les programmes visant à inclure l’expérience patient (certification des établissements, évaluation des parcours…).
    • Injecter l’expérience patient dans l’élaboration des modes de rémunération forfaitaires des professionnels de santé.
    • Inclure par défaut le critère d’expérience patient dans les modalités d’évaluation des projets article 51.
    • Construire, avec la HAS, les futurs parcours de soins au regard des données d’expérience patient.
    • Développer un module spécifique de formation sur la Décision Médicale Partagée (DMP) dans les enseignements délivrés aux professionnels.

➡️ Télécharger l’intégralité du plaidoyer interassociatif “Agir pour que les médicaments d’aujourd’hui et de demain soient évalués en prenant en compte la perspective patient”.

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